Новый способ тестирования лекарственных соединений создали ученые ИЦиГ СО РАН. По словам авторов, разработанная методика позволяет быстро и без дополнительных экспериментов оценивать влияние веществ на нейроны людей с болезнью Паркинсона и Гентингтона. Результаты опубликованы в журнале Biomedicines.
Чтобы определить, насколько тот или иной препарат подойдет пациентам, предварительные испытания лекарственных средств проводят сначала на лабораторных животных. Однако такие тесты часто не могут предсказать точной реакции человека на химические вещества из-за биологических отличий людей и животных, объяснили в Институте цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук.
Для решения этой проблемы исследователи создали коллекцию клеточных моделей нейродегенеративных заболеваний (болезней Паркинсона и Гентингтона). Они представляют собой индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК), отметили эксперты.
Для создания ИПСК клетки крови пациента, по словам ученых, “перепрограммируются” таким образом, что приобретают характеристики эмбриональных стволовых клеток. Воздействуя на них, специалисты получают зрелые клетки любого типа, в частности нейроны.
“За прошедший год мы усовершенствовали эти модели. В клетки ИПСК, полученные от пациентов с болезнью Паркинсона и Гентингтона, мы внесли трансген (фрагмент ДНК, переносимый в геном организма с целью модификации его свойств), из которого синтезируются специальные белковые молекулы, называемые биосенсерами”, – рассказала одна из авторов исследования, старший научный сотрудник ИЦиГ СО РАН Анастасия Малахова.
Она добавила, что в основе биосенсоров лежат флуоресцентные белки, по характеру свечения которых ученые могут сделать выводы о состоянии клетки. Это позволяет подбирать подходящие лекарства без дополнительных экспериментов.
“После обработки клетки каким-либо веществом мы сразу видим ее реакцию по свечению биосенсоров. Теперь скрининг препаратов стал более быстрым и удобным”, – отметила Малахова.
Сейчас перед специалистами стоит задача изучить воздействие на клеточные модели ингибиторов фермента PARP-1, которые используют для лечения онкозаболеваний. Ученые предполагают, что их можно применять для сохранения нейронов мозга при нейродегенеративных заболеваниях.
Исследование проводилось при финансовой поддержке Российского научного фонда. Результаты были представлены на 14-ой Международной мультиконференции “Биоинформатика регуляции и структуры геномов/системная биология” (BGRS/SB2024).